Ученые разработали новую форму генной инженерии, способную вылечить множество серьезных заболеваний, которые в противном случае потребовали бы пожизненного лечения. Новый инструмент Crispr позволяет избежать рисков, связанных с технологиями редактирования генов, и обещает обратить вспять последствия различных неизлечимых состояний.
Новый инструмент был успешно использован для лечения диабета, заболеваний почек и мышечной дистрофии у мышей, и исследователи говорят, что он может применяться в для состояний мозга, таких как болезнь Альцгеймера и Паркинсона.
Большая часть генной инженерии у живого субъекта, в отличие от эмбриона, включает в себя создание вырезов в неисправных генах для их удаления или вставки замен.
В последнее время прорывной инструмент для редактирования генов, известный как Crispr, который функционирует как пара «молекулярных ножниц», захватил заголовки новостей, чтобы быть в состоянии сделать это быстро и точно.
Это исследование изменило Crispr, так что вместо того, чтобы резать ДНК, он подталкивает деятельность других генов, которые способны обратить вспять некоторые из последствий болезни.
«Резка ДНК открывает двери для введения новых мутаций», - сказал профессор Хуан Карлос Изписуа Бельмонте, чья лаборатория в Институте биологических исследований им. Салка разработала новую технику.
По словам профессора Бельмонте, это «основное узкое место в области генетики», поскольку, если происходит неправильное вырезка, существует возможность введения «вредных ошибок».
Такие вредные изменения были бы постоянными, и именно поэтому, несмотря на огромный прогресс, достигнутый технологией Crispr, она все еще далека от широкого применения для лечения заболеваний.
С помощью этой новой техники нет необходимости в постоянной генетической модификации. Профессор Бельмонте и его коллеги использовали модифицированный инструмент Crispr для доставки молекулярного пакета в неисправную область ДНК. После этого он смог продвигать активность интересующего гена.
Методика была применена с очень многообещающими результатами для лечения трех мышей в качестве больных моделей, результаты изложены в журнале Cell.
У диабетических мышей инструмент индуцировал образование клеток, которые продуцируют инсулин - гормон, дефицитный у людей с диабетом типа 1. Аналогичным образом положительные результаты были отмечены при лечении заболеваний почек.
Для мышей с мышечной дистрофией, генетическим состоянием, характеризующимся дисфункциональными мышечными волокнами, исследователи смогли восстановить мышечный рост и функцию.
Профессор Бельмонте объяснил, что это не редактирование генов в традиционном смысле. «Мы не чиним ген; мутация все еще существует», - сказал он.
Вместо этого техника работает над эпигеном - различными химическими веществами, которые взаимодействуют с геномом и влияют на его функционирование. При этом инструмент позволяет активировать другие гены, связанные с неисправными генами. Этого может быть достаточно для восстановления функции неисправных характеристик.
«Эти результаты приносят надежду на целенаправленную генную терапию и расширяют применение технологии», - сказала доктор Алена Пенс, исследователь из Wellcome Trust Sanger Institute, которая не участвовала в исследовании.
Доктор Хелен Клэр О'Нил, специалист по репродуктивному здоровью в Лондонском университетском колледже, которая не участвовала в исследовании, сказала, что, хотя текущая работа ограничена мышами, она дает некоторую надежду людям с серьезными, часто неизлечимыми заболеваниями.
«Эта статья ясно показывает потенциальную терапевтическую жизнеспособность этой технологии в моделях болезней человека», - сказала она. Тем не менее, доктор Алена Пенс отметила, что работа, проводимая этой исследовательской группой на мышах, является доказательством принципа, и дальнейшая работа потребуется, прежде чем процесс будет применен для людей.
Ученые, например, не изучали долгосрочные эффекты изменения гена. Они также не рассматривали более широкие эффекты повышенной активности генов в других частях тела.
«Эти вопросы необходимо будет изучить в глубину до того, как будет рассмотрено любое применение в людях», - сказала Алена Пенс.
Источник: The Independent
